Studio dei meccanismi di immunità innata che ostacolano la manipolazione genetica delle cellule ematopoietiche staminali

The work described in this thesis focuses on the study of vector-host interactions in the context of human hematopoietic stem cell gene therapy. We study the innate immune sensing mechanisms of viral vectors and the role of host antiviral restriction factors in the poor permissivity of hematopoietic stem cells to viral transduction.

Il lavoro descritto in questa tesi si focalizza sullo studio delle interazioni tra i vettori virali e le cellule ematopoietiche staminali umane nel contesto della terapia genica, studiando sia i meccanismi di immunità innata attraverso cui i vettori virali vengono riconosciuti dalla cellula ospite, sia il ruolo di fattori di restrizione antivirali che ostacolano la trasduzione nelle cellule ematopoietiche staminali.