Presupposti dello studio L’interstiziopatia polmonare (ILD) costituisce l’impegno viscerale più frequente della sclerosi sistemica (SSc) nonché la principale causa di morte. Poiché la prima fase del processo è una alveolite immunomediata che innesca poi la fibrosi, negli ultimi anni sono stati effettuati numerosi studi per dimostrare l’efficacia di farmaci immunosoppressori come terapia della interstiziopatia. Sono stati utilizzati soprattutto la ciclofosfamide (CYC), l’azatioprina (AZA) e il micofenolato mofetile (MMF). Anche molti pazienti affetti da SSc complicata da ILD afferenti all’U.O.C. di Reumatologia del complesso Azienda Ospedaliera-Università di Padova sono stati trattati negli ultimi anni con terapia immunosoppressiva. Scopo Scopo dello studio è stato quello di valutare gli effetti della terapia con MMF come farmaco di prima linea sulla interstiziopatia polmonare (ILD) in un gruppo di pazienti sclerodermici. Questi sono stati confrontati con gli effetti osservati utilizzando come terapia immunosoppressiva la CYC per os seguita dall’AZA in un gruppo storico di pazienti sclerodermici pure affetti da ILD. È stato inoltre valutato il profilo di sicurezza di ciascuno dei farmaci immunosoppressori impiegati. Casistica e metodi Sono stati indagati 18 pazienti con SSc complicata da ILD, trattati con MMF come terapia di prima linea per 2 anni confrontati con 15 pazienti trattati per un anno con CYC per os e per un secondo anno con AZA. I due gruppi di pazienti sono stati valutati al baseline, dopo 12 mesi e dopo 24 mesi di terapia. Sono stati considerati i seguenti parametri: test spirometrici (FVC e DLCO) , score HRCT e classe NYHA. Per l’analisi statistica sono stati utilizzati il test chi-quadrato, il test t di Student e il Wilcoxon signed rank test. Risultati I dati al baseline mostravano che i due gruppi di pazienti apparivano omogenei prima di iniziare la terapia immunosoppressiva. Nel gruppo trattato con MMF nessun paziente è peggiorato nella classe funzionale NYHA; le prove respiratorie hanno mostrato una stabilità media della funzione polmonare e nessun paziente è progredito nello score TC. Nel gruppo di confronto trattato sequenzialmente con CYC e AZA non si sono evidenziate variazioni significative né della classe funzionale NYHA né delle prove respiratorie né dello score TC. Dal confronto fra i due gruppi, non è emersa nessuna differenza statisticamente significativa per i parametri clinici presi in considerazione, dimostrando un’efficacia simile del MMF rispetto ad uno schema di terapia immunosoppressiva tradizionale. Nel gruppo trattato con MMF nessun paziente ha riportato eventi avversi tali da determinare la sospensione del trattamento, mentre nel gruppo di confronto 2 pazienti hanno dovuto sospendere la CYC per leucopenia e 5 hanno sospeso l’AZA, 2 per epatotossicità e 3 per leucopenia. La differenza fra i due gruppi per quanto riguarda gli eventi avversi è risultata statisticamente significativa a favore dell’MMF (p=0.0046). Conclusioni I dati del nostro studio suggeriscono che la terapia immunosoppressiva con MMF somministrato per un periodo di due anni ha portato ad una stabilizzazione della ILD in un gruppo di pazienti affetti da SSc, come dimostrato dall’andamento dei test respiratori, dello score HRCT e della classe funzionale NYHA. Risultati simili sono stati osservati in un gruppo di pazienti trattati sequenzialmente per due anni con CYC e successivamente AZA La terapia con MMF è risultata meno gravata da effetti indesiderati in modo statisticamente significativo rispetto al gruppo di confronto trattato con CYC e AZA .

terapia con micofenolato dell'interstiziopatia polmonare associata a sclerosi sistemica - esperienza monocentrica

CARDARELLI, SILVIA
2015

Abstract

Presupposti dello studio L’interstiziopatia polmonare (ILD) costituisce l’impegno viscerale più frequente della sclerosi sistemica (SSc) nonché la principale causa di morte. Poiché la prima fase del processo è una alveolite immunomediata che innesca poi la fibrosi, negli ultimi anni sono stati effettuati numerosi studi per dimostrare l’efficacia di farmaci immunosoppressori come terapia della interstiziopatia. Sono stati utilizzati soprattutto la ciclofosfamide (CYC), l’azatioprina (AZA) e il micofenolato mofetile (MMF). Anche molti pazienti affetti da SSc complicata da ILD afferenti all’U.O.C. di Reumatologia del complesso Azienda Ospedaliera-Università di Padova sono stati trattati negli ultimi anni con terapia immunosoppressiva. Scopo Scopo dello studio è stato quello di valutare gli effetti della terapia con MMF come farmaco di prima linea sulla interstiziopatia polmonare (ILD) in un gruppo di pazienti sclerodermici. Questi sono stati confrontati con gli effetti osservati utilizzando come terapia immunosoppressiva la CYC per os seguita dall’AZA in un gruppo storico di pazienti sclerodermici pure affetti da ILD. È stato inoltre valutato il profilo di sicurezza di ciascuno dei farmaci immunosoppressori impiegati. Casistica e metodi Sono stati indagati 18 pazienti con SSc complicata da ILD, trattati con MMF come terapia di prima linea per 2 anni confrontati con 15 pazienti trattati per un anno con CYC per os e per un secondo anno con AZA. I due gruppi di pazienti sono stati valutati al baseline, dopo 12 mesi e dopo 24 mesi di terapia. Sono stati considerati i seguenti parametri: test spirometrici (FVC e DLCO) , score HRCT e classe NYHA. Per l’analisi statistica sono stati utilizzati il test chi-quadrato, il test t di Student e il Wilcoxon signed rank test. Risultati I dati al baseline mostravano che i due gruppi di pazienti apparivano omogenei prima di iniziare la terapia immunosoppressiva. Nel gruppo trattato con MMF nessun paziente è peggiorato nella classe funzionale NYHA; le prove respiratorie hanno mostrato una stabilità media della funzione polmonare e nessun paziente è progredito nello score TC. Nel gruppo di confronto trattato sequenzialmente con CYC e AZA non si sono evidenziate variazioni significative né della classe funzionale NYHA né delle prove respiratorie né dello score TC. Dal confronto fra i due gruppi, non è emersa nessuna differenza statisticamente significativa per i parametri clinici presi in considerazione, dimostrando un’efficacia simile del MMF rispetto ad uno schema di terapia immunosoppressiva tradizionale. Nel gruppo trattato con MMF nessun paziente ha riportato eventi avversi tali da determinare la sospensione del trattamento, mentre nel gruppo di confronto 2 pazienti hanno dovuto sospendere la CYC per leucopenia e 5 hanno sospeso l’AZA, 2 per epatotossicità e 3 per leucopenia. La differenza fra i due gruppi per quanto riguarda gli eventi avversi è risultata statisticamente significativa a favore dell’MMF (p=0.0046). Conclusioni I dati del nostro studio suggeriscono che la terapia immunosoppressiva con MMF somministrato per un periodo di due anni ha portato ad una stabilizzazione della ILD in un gruppo di pazienti affetti da SSc, come dimostrato dall’andamento dei test respiratori, dello score HRCT e della classe funzionale NYHA. Risultati simili sono stati osservati in un gruppo di pazienti trattati sequenzialmente per due anni con CYC e successivamente AZA La terapia con MMF è risultata meno gravata da effetti indesiderati in modo statisticamente significativo rispetto al gruppo di confronto trattato con CYC e AZA .
2015
Italiano
sclerosi sistemica, intestiziopatia polmonare, micofenolato. systemic sclerosis, interstitial lung disease, mycophenolate.
COZZI, FRANCO
PUNZI, LEONARDO
Università degli studi di Padova
56
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Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/20.500.14242/175371
Il codice NBN di questa tesi è URN:NBN:IT:UNIPD-175371