Innovatività e sostenibilità della ricerca e dello sviluppo dei farmaci per il trattamento delle malattie rare: un'analisi comparata.

The thesis examines the legal profiles associated with the research and development of orphan medicinal products, with a focus on pricing. It analyses the US legal system with particular reference to the Orphan Drug Act and compares it with the European Regulation (EC) No 141/2000. It then examines the pricing mechanisms in the United States and Italy, highlighting the market dynamics and the criteria for evaluating cost-effectiveness and comparing the impact of federal and European regulations on the healthcare systems of the two countries.

La tesi esamina i profili giuridici inerenti alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci orfani, con particolare enfasi sulla determinazione del prezzo. Analizza il sistema giuridico degli Stati Uniti, con particolare riferimento all’Orphan Drug Act, confrontandolo con il regolamento europeo (CE) n. 141/2000. Successivamente, vengono esaminati i meccanismi di definizione del prezzo negli Stati Uniti e in Italia, evidenziando le dinamiche di mercato e i criteri di valutazione costo-efficacia, mettendo a confronto gli effetti prodotti dalle normative federali e europee sui sistemi sanitari dei due Paesi.